Essai clinique
2022-000565-40 Recruteur, Actif
Une étude de phase 2, randomisée, ouverte, de 12 semaines pour évaluer la pharmacodynamique, l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique de doses multiples de GLM101 administrées par voie intraveineuse à des participants adultes atteints de PMM2-CDG
A Phase 2, Randomized, Open-Label, 12-Week Study to Assess the Pharmacodynamics, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of GLM101 Administered Intravenously to Adult Participants with PMM2-CDG
Maladie
Type de maladie
Autre
Reconnaissance des médicaments orphelins
Oui
Type de patient
Adulte
Enfants
Inclusion/Exclusion
Financement
Privé
Membres impliqués
Autres enquêteurs
Dr Marta Morales Ballús
Représentant(e)
Espagne
Maladies oculaires rares du segment antérieur (WG4), CPMS et médecine numérique (TWG10), Diagnostic génétique (TWG6), Intégration nationale (TWG9), Ophtalmologie pédiatrique Maladies rares (WG3), Registres et épidémiologie (TWG7), Recherche (TWG8)
Site d'enquête d'un membre d'ERN EYE
HCP : Chercheurs principaux
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain