Essais cliniques

Études d'observation:

Ils visent à améliorer notre compréhension de la maladie et de sa progression dans le temps. Ces études sont réalisées dans le cadre du suivi des patients dans les centres de référence.

Études interventionnelles ou essais cliniques :

Ils fournissent des preuves scientifiques de l’efficacité et de l’innocuité d’un nouveau médicament, d’un nouveau dispositif médical ou d’une nouvelle approche de gestion de la maladie. Cette étape est nécessaire pour qu’une nouvelle molécule devienne un médicament ou pour qu’un nouveau dispositif médical soit commercialisé.

Dans le cadre du développement de nouveaux médicaments, les essais cliniques passent par cinq étapes :

Phase 1

Première administration humaine

La phase 1 concerne l’administration initiale de la molécule chez l’homme. Elle est réalisée sur des individus non porteurs de la maladie (sujets sains). Son objectif est d'étudier :

1. Tolérance clinique et biologique : détermination de la dose maximale tolérée par l'organisme.
2. Pharmacodynamique : définition des effets sur l'organisme et détermination de la dose minimale avec activité thérapeutique.
3. Pharmacocinétique : déterminer le comportement de la molécule dans l'organisme en fonction du mode d'administration (oral, intraveineux, etc.).

Phase 2

Première administration chez des patients

La phase 2 concerne l’administration initiale de la molécule aux patients. Cette phase se compose de deux étapes (phase 2a et phase 2b). Cela ne concerne qu'un nombre limité d'individus et une courte période de traitement.

Phase 3

Efficacité thérapeutique

La phase 3, également appelée « étude pivot », est la dernière phase avant la commercialisation de la molécule comme médicament. Elle évalue l’efficacité thérapeutique de la molécule et sa tolérance dans des conditions proches de la réalité d’utilisation.

Cette étape concerne un grand nombre de patients sur une durée de traitement prolongée, avec des conditions d'administration proches de celles du futur médicament.

Autorisation de mise sur le marché (AMM)

L'ensemble des données collectées lors des différentes phases (de la phase 1 à la phase 3) du développement d'une molécule permettent de déposer une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Une fois l’autorisation accordée, la molécule est reconnue comme médicament et peut être commercialisée.

Phase 4

Surveillance et évaluation des effets secondaires

La phase 4 est une phase de surveillance au cours de laquelle les effets secondaires sont enregistrés et analysés pour évaluer la sécurité des patients. Cette étude du médicament au long cours (plusieurs années) permet d'identifier des effets indésirables rares ou des complications tardives.