La recherche clinique désigne toutes les recherches menées sur l'être humain (personnes saines ou malades). Il se concentre sur l’amélioration de la connaissance des maladies, le développement de méthodes de diagnostic et de nouveaux traitements ou dispositifs médicaux pour assurer une meilleure prise en charge des patients. Elle est très encadrée et respecte un protocole d'étude précis et n'est réalisée que sous certaines conditions. Il doit:
- ont pour objectif d'accroître les connaissances médicales,
- être effectué par des personnes compétentes,
- prendre toutes les mesures nécessaires pour protéger ceux qui se prêtent à la recherche,
- obtenir les approbations réglementaires et prendre toutes les mesures juridiques et éthiques nécessaires.
- recueillir le consentement des personnes impliquées dans la recherche
Il existe 2 principaux types d’études cliniques :
- Études observationnelles (étude de cohorte, épidémiologie)
- Études interventionnelles ou essais cliniques
Études d'observation:
Ils améliorent la connaissance de la maladie et de son évolution dans le temps. Elles sont réalisées dans le cadre du suivi des patients dans les centres de référence. Ils contiennent également les études d'histoire naturelle.
Études interventionnelles ou essais cliniques :
Ils apportent la preuve scientifique de l’efficacité et de la sécurité d’un nouveau médicament, d’un nouveau dispositif de soins ou d’une nouvelle prise en charge dans le cadre d’une maladie. C’est l’étape nécessaire pour qu’une nouvelle molécule devienne un médicament ou qu’un nouveau dispositif médical soit commercialisé.
En tant que membre de l'organisation développement de nouveaux médicaments, des essais cliniques sont menés 5 Étapes:
La phase 1 :
Première administration chez l'homme
La phase 1 correspond à la première administration de la molécule chez l'homme. Elle est réalisée sur des personnes non atteintes par la maladie (sujets sains). Son objectif est d’étudier :
Tolérance clinique et biologique : permet de définir la dose maximale tolérée par l'organisme.
Pharmacodynamique : permet de définir les effets sur l'organisme et de déterminer la dose minimale ayant une activité thérapeutique.
Pharmacocinétique : permet de définir le devenir de la molécule dans l'organisme selon le mode d'administration (oral, intraveineux, etc…)
La phase 2 :
Première administration chez des patients
La phase 2 correspond à la première administration de la molécule chez les patients.
Deux étapes composent cette deuxième phase (phase 2a et phase 2b).
Cette phase ne concerne qu'un nombre limité de personnes et sur une courte période de traitement.
La phase 3 :
Efficacité thérapeutique
La phase 3, également appelée « étude pivot », est la dernière phase avant la commercialisation du médicament. Il permet de mesurer l'efficacité thérapeutique de la molécule et sa tolérance dans des conditions proches de la vie réelle.
Cette étape concerne un grand nombre de malades sur une longue période de traitement. Les conditions d'administration sont proches des conditions d'utilisation du futur médicament.
La phase 4 :
L'autorisation de mise sur le marché
L'ensemble des données collectées lors des différentes phases (de la Phase 1 à la Phase 3) du développement d'une molécule permettent le dépôt de la Demande d'AMM auprès de l'Agence Nationale du Médicament et des produits de santé. Une fois l’autorisation obtenue, la molécule est reconnue comme médicament et est commercialisée.
La phase 5 :
Surveillance et évaluation des effets secondaires
La phase 5 est une phase de surveillance au cours de laquelle les effets secondaires sont enregistrés et analysés pour évaluer la sécurité des patients.
L’étude du médicament sur une longue période (plusieurs années) permettra d’identifier des effets indésirables rares ou des complications tardives.