Ensaio Clínico
NCT04221451). Ativo, não recrutando
AMETISTA
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
Doença
Tipo de doença
Outros
Reconhecimento de medicamentos órfãos
Sim
Tipo de paciente
Adulto
Crianças
Inclusão / Exclusão
Métodos
privado
Membros envolvidos
Outros investigadores
Dr Marta Morales Ballús
Representante
Espanha
Doenças Oculares Raras do Segmento Anterior (WG4), CPMS e Medicina Digital (TWG10), Diagnóstico Genético (TWG6), Integração Nacional (TWG9), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8)
Site de investigação de membro do ERN EYE
HCP: investigadores principais
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain