Ensaio Clínico
2022-000565-40 Recrutamento, Ativo
Um estudo de fase 2, randomizado, aberto, de 12 semanas para avaliar a farmacodinâmica, segurança, tolerabilidade e farmacocinética de doses múltiplas de GLM101 administradas por via intravenosa a participantes adultos com PMM2-CDG
A Phase 2, Randomized, Open-Label, 12-Week Study to Assess the Pharmacodynamics, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of GLM101 Administered Intravenously to Adult Participants with PMM2-CDG
Doença
Tipo de doença
Outros
Reconhecimento de medicamentos órfãos
Sim
Tipo de paciente
Adulto
Crianças
Inclusão / Exclusão
Métodos
privado
Membros envolvidos
Outros investigadores
Dr Marta Morales Ballús
Representante
Espanha
Doenças Oculares Raras do Segmento Anterior (WG4), CPMS e Medicina Digital (TWG10), Diagnóstico Genético (TWG6), Integração Nacional (TWG9), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8)
Site de investigação de membro do ERN EYE
HCP: investigadores principais
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain