සායනික පරීක්ෂණය
NCT02064569 සම්පූර්ණ කරන ලදි
මයිටොකොන්ඩ්‍රියල් nadh dehydrogenase 010 ජානයේ විකෘතිතා හේතුවෙන් leber පාරම්පරික දෘෂ්ටි ස්නායු රෝග ඇති රෝගීන්ගේ gs2 (rAAV2/4-ND4) හි ආරක්ෂාව සහ ඉවසීමේ හැකියාව ඇගයීම සඳහා විවෘත ලේබල් මාත්‍රාව වැඩි කිරීමේ සායනික පරීක්ෂණයක්.
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
රෝගය
රෝග වර්ගය
ලෙබර් පාරම්පරික දෘෂ්ටි ස්නායු රෝග (LHON)
අනාථ ඖෂධ හඳුනාගැනීම
NA
රෝගියාගේ වර්ගය
වැඩිහිටි
දරුවන්
ඇතුළත් කිරීම / බැහැර කිරීම
අරමුදල්
කර්මාන්ත
සාමාජිකයන් සම්බන්ධයි
ප්රධාන පරීක්ෂකයින්
Dr Catherine Vignal-Clermont
ප්රංශය
ස්නායු අක්ෂි රෝග දුර්ලභ රෝග (WG2)
ක්‍රියාකාරී කණ්ඩායම් නායකයා
වෙනත් විමර්ශකයින්
Pr Isabelle Audo
නියෝජිතයා
ප්රංශය
ජාන රෝග විනිශ්චය (TWG6), අඩු දැක්ම දෛනික ජීවිතය සහ රෝගීන් කණ්ඩායම් (TWG5), ජාතික ඒකාබද්ධතා (TWG9), ස්නායු අක්ෂි රෝග දුර්ලභ රෝග (WG2), ළමා අක්ෂි රෝග දුර්ලභ රෝග (WG3), ලේඛන සහ වසංගත රෝග විද්‍යාව (TWG7), පර්යේෂණ (TWG8) ), දෘෂ්ටි විතානයේ දුර්ලභ අක්ෂි රෝග (WG1)
ERN EYE සාමාජික විමර්ශන අඩවිය
HCP: ප්රධාන විමර්ශකයින්
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France