සායනික පරීක්ෂණය
NCT04221451 ක්‍රියාකාරී, බඳවා නොගැනීම
ඇමතීස්ට්
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
රෝගය
රෝග වර්ගය
වෙනත්
අනාථ ඖෂධ හඳුනාගැනීම
ඔව්
රෝගියාගේ වර්ගය
වැඩිහිටි
දරුවන්
ඇතුළත් කිරීම / බැහැර කිරීම
අරමුදල්
පුද්ගලික
සාමාජිකයන් සම්බන්ධයි
වෙනත් විමර්ශකයින්
Dr Marta Morales Ballús
නියෝජිතයා
ස්පාඤ්ඤයේ
පූර්ව අංශයේ දුර්ලභ අක්ෂි රෝග (WG4), CPMS සහ ඩිජිටල් වෛද්‍ය විද්‍යාව (TWG10), ජාන රෝග විනිශ්චය (TWG6), ජාතික ඒකාබද්ධතා (TWG9), ළමා අක්ෂි රෝග දුර්ලභ රෝග (WG3), ලියාපදිංචි සහ වසංගත රෝග විද්‍යාව (TWG7)
ERN EYE සාමාජික විමර්ශන අඩවිය
HCP: ප්‍රධාන විමර්ශකයින්
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain