Ensaio Clínico
NCT03140969). Efetuado
Estudo para avaliar QR-110 em indivíduos com amaurose congênita de Leber (LCA) devido à mutação c.2991+1655A>G (p.Cys998X) no gene CEP290
Study to Evaluate QR-110 in Subjects With Leber’s Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G Mutation (p.Cys998X) in the CEP290 Gene.
Doença
Tipo de doença
Ensaios clínicos pediátricos
Reconhecimento de medicamentos órfãos
NA
Tipo de paciente
Adulto
Crianças
Inclusão / Exclusão
Métodos
indústria
Membros envolvidos
Principais investigadores
Pr Bart LEROY
Representante
Bélgica
Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Líder do Grupo de Trabalho
Outros investigadores
Pr Elfride DE BAERE
Substituto
Bélgica
Diagnóstico Genético (TWG6), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Líder do Grupo de Trabalho
Site de investigação de membro do ERN EYE
HCP: investigadores principais
Ghent University Hospital, Ghent, Belgium
Adress
Corneel Heymanslaan 10
9000 Ghent
Belgium