SOLSTÍCIO

Ensaio Clínico

NCT03584165). Recrutamento, Ativo

SOLSTÍCIO

A Long-term Follow-up Study to Evaluate the Safety and efficacy of Retinal Gene Therapy in Subjects with choroideremia treated previously with Adeno-Associated Viral Vector Encoding Rab Escort Protein-1 (AAV2-REP1) in an Antecedent Study.

Fase 3

Intervencionista

Doença

Tipo de doença

Coroideremia

Reconhecimento de medicamentos órfãos

Sim

Tipo de paciente

Adulto

Crianças

Inclusão / Exclusão

Data de abertura

01/01/2017

Data de encerramento

04/06/2026

Critério de inclusão :

Mais

Critério de exclusão :

Mais

Financiamento

indústria

Membros envolvidos

Principais investigadores

Dr Florian Gekeler

Alemanha

Outros investigadores

Prof. Dr. med. Karl Ulrich Bartz-Schmidt

Substituto

Alemanha

Dr Susanne KOHL

Substituto

Alemanha

Diagnóstico Genético (TWG6), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)

Líder do Grupo de Trabalho

Pr Katarina Stingl

Representante

Alemanha

Grupos de Vida Diária e Pacientes com Baixa Visão (TWG5), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)

Líder do Grupo de Trabalho

Dr Philipp Herrmann

Substituto

Alemanha

CPMS e medicina digital (TWG10), diagnóstico genético (TWG6), pesquisa (TWG8), doenças oculares raras da retina (WG1)

Pr Michael LARSEN

Representante

Dinamarca

Doenças raras de neuro-oftalmologia (WG2), pesquisa (TWG8), doenças oculares raras da retina (WG1)

Líder do Grupo de Trabalho

Pr Isabelle MEUNIER

Representante

França

Doenças oculares raras da retina (WG1)

Dr Joni Turunen

Representante

Finlândia

Diagnóstico Genético (TWG6), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Pesquisa (TWG8)

Pr Frank Holz

Representante

Alemanha

Pr Isabelle Audo

Representante

França

Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Neuro-Oftalmologia Doenças Raras (WG2), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8). ), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)

Pr Frans Cremers

Nederland

Diagnóstico Genético (TWG6), Doenças Raras Neuro-Oftalmológicas (WG2), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)