Ensaio Clínico
NCT03746522). Efetuado
Setmelanotida (RM-493), agonista do receptor de melanocortina-4 (MC4R), em pacientes com síndrome de Bardet-Biedl (BBS) e síndrome de Alström (AS) com obesidade moderada a grave
Setmelanotide (RM-493), Melanocortin-4 Receptor (MC4R) Agonist, in Bardet-BiedlSyndrome (BBS) and Alström Syndrome (AS) Patients With Moderate to Severe Obesity.
Doença
Tipo de doença
Síndrome de Alstrom
Bardet-Biedl
Doença hereditária da retina
Ensaios clínicos pediátricos
Retinite Pigmentosa
Reconhecimento de medicamentos órfãos
NA
Tipo de paciente
Adulto
Crianças
Inclusão / Exclusão
Financiamento
indústria
Membros envolvidos
Principais investigadores
Pr Hélène Dollfus
Representante
França
Doenças Oculares Raras do Segmento Anterior (WG4), CPMS e Medicina Digital (TWG10), Epag, Comitê Coordenador ERN-EYE, Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Neuro- Oftalmologia Doenças Raras (WG2), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Líder do Grupo de Trabalho
Site de investigação de membro do ERN EYE
HCP: investigadores principais
CARGO, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, France
Adress
Hôpital Civil -Bâtiment du Centre de Recherche en Biomédecine de Strasbourg (CRBS),1 Rue Eugène Boeckel
67000 STRASBOURG
France