Ensaio de terapia gênica para o tratamento de retinite pigmentosa ligada ao X associada a variantes do gene RPGR

Ensaio Clínico

NCT04671433). Ativo, não recrutando

Phase 3 Randomized, Controlled Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Fase 3

Intervencionista

Doença

Tipo de doença

Doença hereditária da retina

Retinite Pigmentosa

Tipo de paciente

Adulto

Crianças

Inclusão / Exclusão

Data de abertura

04/12/2020

Data de encerramento

20/09/2024

Critério de inclusão :

Mais

Critério de exclusão :

Mais

Métodos

privado

Membros envolvidos

Outros investigadores

Pr Bart LEROY

Representante

Bélgica

Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)

Líder do Grupo de Trabalho

Pr Michael LARSEN

Representante

Dinamarca

Doenças raras de neuro-oftalmologia (WG2), pesquisa (TWG8), doenças oculares raras da retina (WG1)

Líder do Grupo de Trabalho

Pr Isabelle Audo

Representante

França

Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Neuro-Oftalmologia Doenças Raras (WG2), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8). ), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)

Dr Giacomo Maria Bacci

Representante

Itália

Doenças Oculares Raras do Segmento Anterior (WG4), Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Pacientes e Vida Diária com Baixa Visão (TWG5), Doenças Raras em Oftalmologia Pediátrica (WG3), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)

Pr Francesca Simonelli

Representante

Itália

Diagnóstico Genético (TWG6), Integração Nacional (TWG9), Registros e Epidemiologia (TWG7), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)

Pr Carlo Traverso

Representante

Itália

Pr Luca Rossetti

Representante

Itália

Dr Camiel BOON

Representante

Nederland

Doenças Oculares Raras do Segmento Anterior (WG4), Diagnóstico Genético (TWG6), Integração Nacional (TWG9), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)

Líder do Grupo de Trabalho