Ensaio Clínico
NCT03252847). Efetuado
Terapia Gênica para Retinite Pigmentosa Ligada ao X (XLRP) – Regulador GTPase de Retinite Pigmentosa (RPGR)
An Open Label, Multi-centre, Phase I/II Dose Escalation Trial of a Recombinant Adeno-associated Virus Vector (AAV2-.RPGR) for Gene Therapy of Adults and Children With X-linked Retinitis Pigmentosa Owing to Defects in Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Doença
Tipo de doença
Doença hereditária da retina
Retinite Pigmentosa
Tipo de paciente
Adulto
Crianças
Inclusão / Exclusão
Métodos
privado
Membros envolvidos
Outros investigadores
Site de investigação de membro do ERN EYE
HCP: investigadores principais
ASST Santi Paolo e Carlo, Milan, Italy
Adress
Via Antonio di Rudinì, n. 8
20142 Milano MI
Italy