Ensaio Clínico
NCT03001310). Efetuado
Terapia Gênica para Acromatopsia (CNGB3)
An Open Label, Multi-centre, Phase I/II Dose Escalation Trial of a Recombinant Adeno-associated Virus Vector (AAV2/8-hCARp.hCNGB3) for Gene Therapy of Adults and Children With Achromatopsia Owing to Defects in CNGB3
Doença
Tipo de doença
Acromatopsia ligada a CNGA3
Tipo de paciente
Adulto
Crianças
Inclusão / Exclusão
Financiamento
privado
Membros envolvidos
Outros investigadores
Pr Katarina Stingl
Representante
Alemanha
Grupos de Vida Diária e Pacientes com Baixa Visão (TWG5), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Líder do Grupo de Trabalho
Site de investigação de membro do ERN EYE
HCP: investigadores principais
Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany
Adress
Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7
72076 Tübingen
Germany