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Ensaio Clínico

NCT03507686). Efetuado
Gemini

An Open-Label Safety Study of Retinal Gene Therapy for Choroideremia with Bilateral,Sequential Administration of Adeno-Associated Viral Vector (AAV2) Encoding Rab Escort Protein 1 (REP1).

Fase 2
Intervencionista

Doença

Tipo de doença

Coroideremia

Reconhecimento de medicamentos órfãos

Sim

Tipo de paciente

Adulto

Crianças

Inclusão / Exclusão

Data de abertura

29/11/2017

Data de encerramento

29/06/2022

Critério de inclusão :

Mais

Critério de exclusão :

Mais

Métodos

indústria

Membros envolvidos

Principais investigadores

Outros investigadores

Dr Katarina Stingl

Representante

Alemanha

Grupos de Vida Diária e Pacientes com Baixa Visão (TWG5), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Líder do Grupo de Trabalho
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Prof. Dr. med. Karl Ulrich Bartz-Schmidt

Substituto

Alemanha

Ver mais

Dr Susanne KOHL

Substituto

Alemanha

Diagnóstico Genético (TWG6), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Líder do Grupo de Trabalho
Ver mais

Site de investigação de membro do ERN EYE

HCP: investigadores principais

Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany

Adress

Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7

72076 Tübingen

Germany