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BRILHANTE

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Ensaio Clínico

NCT04855045). Desconhecido
BRILHANTE

An Open-Label, Dose Escalation and Double-Masked, Randomized, Controlled Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Sepofarsen in Pediatric Subjects G (p.Cys998X) Mutation.

Fase 2 / 3
Intervencionista

Doença

Tipo de doença

Outros

Ensaios clínicos pediátricos

Tipo de paciente

Adulto

Crianças

Inclusão / Exclusão

Data de abertura

23/03/2023

Data de encerramento

31/12/2023

Critério de inclusão :

Mais

Critério de exclusão :

Mais

Financiamento

privado

Membros envolvidos

Outros investigadores

Pr Bart LEROY

Representante

Bélgica

Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Líder do Grupo de Trabalho
Ver mais

Pr Dr Markus Preising

Representante

Alemanha

Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Ver mais

Pr Katarina Stingl

Representante

Alemanha

Grupos de Vida Diária e Pacientes com Baixa Visão (TWG5), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Líder do Grupo de Trabalho
Ver mais

Pr Francesca Simonelli

Representante

Itália

Diagnóstico Genético (TWG6), Integração Nacional (TWG9), Registros e Epidemiologia (TWG7), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Ver mais

Site de investigação de membro do ERN EYE

HCP: investigadores principais

Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Gießen, Germany

Adress

Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde Friedrichstr. 18

35392 Gießen

Germany

Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany

Adress

Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7

72076 Tübingen

Germany