Ensaio Clínico
NCT02064569). Efetuado
Um ensaio clínico aberto de escalonamento de dose para avaliar a segurança e a tolerabilidade de gs010 (rAAV2/2-ND4) em pacientes com neuropatia óptica hereditária de Leber devido a mutações no gene mitocondrial nadh desidrogenase 4
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
Doença
Tipo de doença
Neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON)
Reconhecimento de medicamentos órfãos
NA
Tipo de paciente
Adulto
Crianças
Inclusão / Exclusão
Métodos
indústria
Membros envolvidos
Principais investigadores
Dr Catherine Vignal-Clermont
França
Neuro-Oftalmologia Doenças Raras (GT2)
Líder do Grupo de Trabalho
Outros investigadores
Pr Isabelle Audo
Representante
França
Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Neuro-Oftalmologia Doenças Raras (WG2), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8). ), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Site de investigação de membro do ERN EYE
HCP: investigadores principais
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France