A pesquisa clínica refere-se a todos os estudos realizados em seres humanos (indivíduos saudáveis ou doentes). Concentra-se principalmente no avanço do conhecimento sobre doenças, no desenvolvimento de novos tratamentos ou dispositivos médicos e métodos de diagnóstico para garantir um melhor atendimento ao paciente. Altamente regulamentado, segue um protocolo de estudo específico e só é realizado sob certas condições:
Estudos observacionais:
Eles visam melhorar nossa compreensão da doença e sua progressão ao longo do tempo. Esses estudos são realizados como parte do acompanhamento de pacientes em centros de referência.
Estudos de intervenção ou ensaios clínicos:
Fornecem provas científicas da eficácia e segurança de um novo medicamento, de um novo dispositivo médico ou de uma nova abordagem à gestão de doenças. Esta etapa é necessária para que uma nova molécula se torne um medicamento ou para que um novo dispositivo médico seja comercializado.
No contexto do desenvolvimento de novos medicamentos, os ensaios clínicos passam por cinco etapas:
Fase 1
Primeira administração humana
A fase 1 envolve a administração inicial da molécula em humanos. É realizado em indivíduos que não apresentam a doença (sujeitos saudáveis). Seu objetivo é estudar:
- Tolerância clínica e biológica: determinação da dose máxima tolerada pelo organismo.
- Farmacodinâmica: definição dos efeitos no organismo e determinação da dose mínima com atividade terapêutica.
- Farmacocinética: determinar como a molécula se comporta no organismo com base no modo de administração (oral, intravenosa, etc.).
Fase 2
Primeira administração em pacientes
A fase 2 envolve a administração inicial da molécula aos pacientes. Esta fase consiste em duas etapas (fase 2a e fase 2b). Envolve apenas um número limitado de indivíduos e um curto período de tratamento.
Fase 3
Eficácia terapêutica
A Fase 3, também conhecida como “estudo principal”, é a fase final antes que a molécula seja comercializada como medicamento. Avalia a eficácia terapêutica da molécula e a sua tolerância em condições próximas da utilização na vida real.
Esta etapa envolve um grande número de pacientes durante um período prolongado de tratamento, com condições de administração semelhantes às do futuro medicamento.
Autorização de Comercialização (AMM)
Todos os dados recolhidos durante as diversas fases (da fase 1 à fase 3) do desenvolvimento de uma molécula permitem a apresentação de um pedido de Autorização de Introdução no Mercado (AMM) à Agência Nacional Francesa de Segurança de Medicamentos e Produtos de Saúde (ANSM). Quando a autorização é concedida, a molécula é reconhecida como medicamento e pode ser comercializada.
Fase 4
Vigilância e avaliação de efeitos colaterais
A Fase 4 é uma fase de vigilância durante a qual os efeitos colaterais são registrados e analisados para avaliar a segurança do paciente. Este estudo de longo prazo da medicação (com duração de vários anos) ajuda a identificar efeitos adversos raros ou complicações tardias.
