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CARGO, Hôpitaux Universitaires de Estrasburgo, França

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Centro de saúde

O Centro de Referência para Doenças Raras em Genética Oftalmológica (CARGO) foi criado no Plano Nacional de Doenças Raras em Novembro de 2004. Acolhe crianças, adultos, casais ou famílias afectadas ou susceptíveis de serem afectadas por uma doença oftalmológica de origem genética.
Os objetivos do centro são:

Proporcionar ao paciente e à sua família um atendimento médico (oftalmológico e genético em particular), ortóptico (reabilitação, visão subnormal), psicológico e social, coerente e abrangente.
Garantir a interligação com os médicos assistentes e correspondentes, as redes médicas e psicossociais de gestão da baixa visão e as associações de pacientes.
Desenvolver e participar em programas de investigação dedicados à genética oftalmológica a nível local, nacional e internacional.

Contato

CARGO, Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, France

Hôpital Civil -Bâtiment du Centre de Recherche en Biomédecine de Strasbourg (CRBS),1 Rue Eugène Boeckel
67000 STRASBOURG
France

Time

Pr Hélène Dollfus

Representante

França

Doenças Oculares Raras do Segmento Anterior (WG4), CPMS e Medicina Digital (TWG10), Epag, Comitê Coordenador ERN-EYE, Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Neuro- Oftalmologia Doenças Raras (WG2), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
Líder do Grupo de Trabalho
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Dr Isabella Vacchi

França

Doenças Oculares Raras do Segmento Anterior (WG4), CPMS e Medicina Digital (TWG10), Diagnóstico Genético (TWG6), Vida Diária e Grupos de Pacientes com Baixa Visão (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Doenças Raras Neuro-Oftalmológicas (WG2), Pediátrica Oftalmologia, Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
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Dr Amélie Gavard

França

Doenças Oculares Raras do Segmento Anterior (WG4), Diretrizes BBS, CPMS e Medicina Digital (TWG10), Epag, Comitê Coordenador ERN-EYE, Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9) , Doenças Raras em Neuro-Oftalmologia (WG2), Doenças Raras em Oftalmologia Pediátrica (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
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Dr Monika Grudzinska Pechhacker

França

CPMS e medicina digital (TWG10), diagnóstico genético (TWG6), doenças raras em oftalmologia pediátrica (WG3), doenças oculares raras da retina (WG1)
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Caroline Wernert-Iberg

França

Doenças Oculares Raras do Segmento Anterior (WG4), CPMS e Medicina Digital (TWG10), Epag, Comitê Coordenador ERN-EYE, Diagnóstico Genético (TWG6), Grupos de Vida Diária e Pacientes com Visão Subnormal (TWG5), Integração Nacional (TWG9), Neuro- Oftalmologia Doenças Raras (WG2), Oftalmologia Pediátrica Doenças Raras (WG3), Registros e Epidemiologia (TWG7), Pesquisa (TWG8), Doenças Oculares Raras da Retina (WG1)
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Francesco Rotolo

França

CPMS e medicina digital (TWG10)
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Ensaios clínicos

NCT03746522). - Concluído

Setmelanotide (RM-493), Melanocortin-4 Receptor (MC4R) Agonist, in Bardet-BiedlSyndrome (BBS) and Alström Syndrome (AS) Patients With Moderate to Severe Obesity.

Intervencionista
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NCT01235624). - Concluído

Autosomal Dominant Retinitis Pigmentosa: Prevalence of Known Genes Identification of New Loci/Genes.

Intervencionista
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NCT00213811). - Concluído

Bardet-Biedl Syndrome Study: Clinical and Genetic Epidemiology Study in Adults.

Observacional
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NCT02860520). - Recrutamento, Ativo

Clinical implication of Retinitis Pigmentosa molecular diagnostic using high throughput sequencing (RP-SEQ-HD).

Observacional
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NCT00422721). - Concluído

Genetic Study of Patients Suffering From Congenital Amaurosis of Leber or From an Early Severe Retinal Dystrophy.

Intervencionista
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NCT02796274). - Concluído

Historical Case Record Survey of Visual Acuity Data From Patients With Leber’s Hereditary Optic Neuropathy (LHON).

Intervencionista
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NCT03913143). - Ativo, não recrutando

A double-masked, randomized, controlled, multiple-dose study to evaluate the efficacy, safety, tolerability and systemic exposure of QR-110 in Subjects with Leber’s Congenital Amaurosis (LCA) due to c.2991+1655A>G mutation (p.Cys998X) in the CEP290 gene (Illuminate).

Intervencionista
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NCT06070467). - Não recrutando

Holistic Mixed Approaches to Capture the Real Life of Children With Rare Eye Diseases

Observacional
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