Apelo à colaboração entre a academia e a indústria
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Chamada para encaminhamento de pacientes: Ensaio clínico Hyperion
ContatoKatarina Stingl
Instituição: Universidade de Tübingen
Descrição: Um ensaio clínico internacional de Fase 3 está atualmente recrutando pacientes com LCA10 causada pela mutação CEP290 c.2991+1655A>G. O estudo está avaliando uma terapia com oligonucleotídeos antissenso com eficácia previamente demonstrada.
Os principais critérios de elegibilidade incluem:
– Idade ≥ 6 anos
– Confirmada a mutação CEP290 c.2991+1655A>G
– Função visual residual com olhos relativamente simétricos
Devido à raridade dos casos elegíveis, o encaminhamento de pacientes é fortemente recomendado.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06891443
Solicitação de colaboração: Se você conhece algum paciente em potencial, entre em contato comigo ou com um dos locais participantes.
Email: katarina.stingl@med.uni-tuebingen.de
Terapia baseada em RNA para mutação sem sentido com resultados estruturais e funcionais para indicações oculares em cegueira causada por distúrbio do canal iônico
Contato: Bikash R. Pattnaik
Instituição: University of Wisconsin-Madison
Estamos desenvolvendo uma terapia baseada em RNA para mutação sem sentido com resultados estruturais e funcionais para indicações oculares em cegueira causada por distúrbio do canal iônico. Os dois principais tipos de células visados são fotorreceptores e células RPE. Pacientes identificados com mutações sem sentido em qualquer um dos genes do canal iônico, como KCNJ13, CACNA1F, KCNB1, KCNV e BEST1, seriam inestimáveis na avaliação da viabilidade de tais estratégias terapêuticas. Gostaríamos de ter a oportunidade de discutir quaisquer colaborações potenciais para obter dados de história natural desidentificados e curados. Também estamos felizes em discutir isso com grupos de pacientes para educá-los.
Email: pattnaik@wisc.edu
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