Badania kliniczne to wszelkie badania przeprowadzane na ludziach (osobach zdrowych lub chorych). Koncentruje się na pogłębianiu wiedzy na temat chorób, opracowywaniu metod diagnostycznych oraz nowych metod leczenia lub wyrobów medycznych w celu zapewnienia lepszej opieki nad pacjentem. Jest bardzo sformułowane i przestrzega precyzyjnego protokołu badania i jest realizowane tylko pod pewnymi warunkami. To musi:
- mają na celu zwiększanie wiedzy medycznej,
- być przeprowadzane przez kompetentne osoby,
- podjąć wszelkie niezbędne środki w celu ochrony tych, którzy nadają się do badań,
- uzyskać zgody organów regulacyjnych i podjąć wszelkie niezbędne kroki prawne i etyczne.
- zebrać zgodę osób zaangażowanych w badania
Istnieją 2 główne typy badań klinicznych:
- Badania obserwacyjne (badanie kohortowe, epidemiologia)
- Badania interwencyjne lub badania kliniczne
Badania obserwacyjne:
Pogłębiają wiedzę na temat choroby i jej ewolucji w czasie. Realizowane są w ramach obserwacji pacjentów w ośrodkach referencyjnych. Zawierają one także studia historii naturalnej.
Badania interwencyjne lub badania kliniczne:
Dostarczają naukowych dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku, nowego urządzenia pielęgnacyjnego lub nowego sposobu postępowania w kontekście choroby. Jest to niezbędny krok, aby nowa cząsteczka stała się lekiem lub nowym wyrobem medycznym przeznaczonym do wprowadzenia na rynek.
Jako część opracowywanie nowych leków, badania kliniczne prowadzone są w Kroki 5:
Faza 1:
Pierwsze podanie u ludzi
Faza 1 odpowiada pierwszemu podaniu cząsteczki u ludzi. Wykonuje się go u osób nie dotkniętych chorobą (osób zdrowych). Jego celem jest studiowanie:
Tolerancja kliniczna i biologiczna: pozwala określić maksymalną dawkę tolerowaną przez organizm.
Farmakodynamika: pozwala określić wpływ na organizm i określić minimalną dawkę o działaniu terapeutycznym.
Farmakokinetyka: pozwala określić losy cząsteczki w organizmie w zależności od sposobu podania (doustnie, dożylnie itp.)
Faza 2:
Pierwsze podanie pacjentom
Faza 2 odpowiada pierwszemu podaniu cząsteczki pacjentowi.
Na tę drugą fazę składają się dwa etapy (faza 2a i faza 2b).
Faza ta dotyczy jedynie ograniczonej liczby osób i obejmuje krótki okres leczenia.
Faza 3:
Skuteczność terapeutyczna
Faza 3, zwana także „badaniem kluczowym”, to ostatnia faza przed wprowadzeniem leku na rynek. Umożliwia pomiar skuteczności terapeutycznej cząsteczki i jej tolerancji w warunkach zbliżonych do rzeczywistych.
Ten etap obejmuje dużą liczbę chorych podczas długiego okresu leczenia. Warunki podawania są zbliżone do warunków stosowania przyszłego leku.
Faza 4:
Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu
Wszystkie dane zebrane podczas różnych faz (od fazy 1 do fazy 3) rozwoju cząsteczki umożliwiają złożenie wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do Narodowej Agencji Leków i Produktów Zdrowotnych. Po uzyskaniu pozwolenia cząsteczka zostaje uznana za lek i wprowadzona na rynek.
Faza 5:
Monitorowanie i ocena skutków ubocznych
Faza 5 to faza nadzoru, podczas której rejestruje się i analizuje działania niepożądane w celu oceny bezpieczeństwa pacjentów.
Badanie leku przez długi okres (kilka lat) umożliwi identyfikację rzadkich działań niepożądanych lub powikłań, które pojawiają się późno.