Próby kliniczne
NCT06891443 Rekrutacja, aktywny
Badanie mające na celu ocenę sepofarsenu u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) typu 10 (HYPERION)
A Double-Masked, Randomized, Placebo-Controlled, Paired-Eye Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G (p.Cys998X) Mutation in the CEP290 Gene
Choroba
Typ choroby
Wrodzona Ślepota Lebera
Typ pacjenta
Dorosły
Dzieci
Włączenie / Wykluczenie
Finansowanie
Przemysłowe
Członkowie zaangażowani
Główni badacze
Pr Bart LEROY
Przedstawiciel
Belgia
Diagnostyka genetyczna (TWG6), Życie codzienne i grupy pacjentów z wadami wzroku (TWG5), Integracja narodowa (TWG9), Badania (TWG8), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)
Lider Grupy Roboczej
Pr Isabelle Audo
Przedstawiciel
Francja
Diagnostyka genetyczna (TWG6), Życie codzienne i grupy pacjentów o słabym wzroku (TWG5), Integracja narodowa (TWG9), Rzadkie choroby neurookulistyczne (WG2), Rzadkie choroby okulistyczne u dzieci (WG3), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8 ), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)
PD Dr. Markus Preising
Przedstawiciel
Niemcy
Rzadkie Choroby Okulistyki Dziecięcej (WG3), Badania (TWG8), Rzadkie Choroby Siatkówki (WG1)
Pr Katarina Stingl
Przedstawiciel
Niemcy
Życie codzienne i grupy pacjentów o słabym wzroku (TWG5), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)
Lider Grupy Roboczej
Pr Carel HOYNG
Przedstawiciel
Holandia
Diagnostyka genetyczna (TWG6), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)
Strona dochodzeniowa członka ERN EYE
HCP: Główni badacze
Ghent University Hospital, Ghent, Belgium
Adress
Corneel Heymanslaan 10
9000 Ghent
Belgium
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France
Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Gießen, Germany
Adress
Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde Friedrichstr. 18
35392 Gießen
Germany
Klinikum der Universität München, Germany
Adress
Mathildenstraße 8
80336 Munich
Germany
Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany
Adress
Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7
72076 Tübingen
Germany
Radboud university medical center, Nijmegen, Netherlands
Adress
Geert Grooteplein Zuid 10
6525 GA Nijmegen
Netherlands