SOLSTICE

Próby kliniczne

NCT03584165 Rekrutacja, aktywny

SOLSTICE

A Long-term Follow-up Study to Evaluate the Safety and efficacy of Retinal Gene Therapy in Subjects with choroideremia treated previously with Adeno-Associated Viral Vector Encoding Rab Escort Protein-1 (AAV2-REP1) in an Antecedent Study.

faza 3

Interwencjonalne

choroba

Typ choroby

Choroideremia

Rozpoznawanie leku sierocego

Tak

Typ pacjenta

Dorosły

Dzieci

Włączenie / Wykluczenie

Data otwarcia

01/01/2017

Data zamknięcia

04/06/2026

Kryteria przyjęcia :

Więcej

Kryteria wyłączenia :

Więcej

Finansowanie

przemysł

Członkowie zaangażowani

Główni badacze

Dr Florian Gekeler

Niemcy

Inni badacze

Prof. Dr. med. Karl Ulrich Bartz-Schmidt

namiastka

Niemcy

Dr Susanne KOHL

namiastka

Niemcy

Diagnostyka genetyczna (TWG6), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)

Lider Grupy Roboczej

Dr Katarina Stingl

Przedstawiciel

Niemcy

Życie codzienne i grupy pacjentów o słabym wzroku (TWG5), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)

Lider Grupy Roboczej

Dr Philipp Herrmann

namiastka

Niemcy

CPMS i medycyna cyfrowa (TWG10), diagnostyka genetyczna (TWG6), badania (TWG8), rzadkie choroby siatkówki (WG1)

Pr Michael LARSEN

Przedstawiciel

Dania

Rzadkie choroby neurookulistyczne (WG2), badania naukowe (TWG8), rzadkie choroby siatkówki oczu (WG1)

Lider Grupy Roboczej

Pr Isabelle MEUNIER

Przedstawiciel

Francja

Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)

Dr Joni Turunen

Przedstawiciel

Finlandia

Diagnostyka genetyczna (TWG6), Okulistyka dziecięca Rzadkie choroby (WG3), Badania (TWG8)

Pr Frank Holz

Przedstawiciel

Niemcy

Pr Isabelle Audo

Przedstawiciel

Francja

Diagnostyka genetyczna (TWG6), Życie codzienne i grupy pacjentów o słabym wzroku (TWG5), Integracja narodowa (TWG9), Rzadkie choroby neurookulistyczne (WG2), Rzadkie choroby okulistyczne u dzieci (WG3), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8 ), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)

Pr Frans Cremers

Holandia

Diagnostyka genetyczna (TWG6), Rzadkie choroby neurookulistyczne (WG2), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)