Próby kliniczne
NCT03252847 Zakończony
Terapia genowa barwnikowego zwyrodnienia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (XLRP) – regulator GTPazy barwnikowego zwyrodnienia siatkówki (RPGR)
An Open Label, Multi-centre, Phase I/II Dose Escalation Trial of a Recombinant Adeno-associated Virus Vector (AAV2-.RPGR) for Gene Therapy of Adults and Children With X-linked Retinitis Pigmentosa Owing to Defects in Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
choroba
Typ choroby
Dziedziczna choroba siatkówki
barwnikowe zwyrodnienie siatkówki
Typ pacjenta
Dorosły
Dzieci
Włączenie / Wykluczenie
Finansowanie
prywatny
Członkowie zaangażowani
Inni badacze
Strona dochodzeniowa członka ERN EYE
HCP: Główni badacze
ASST Santi Paolo e Carlo, Milan, Italy
Adress
Via Antonio di Rudinì, n. 8
20142 Milano MI
Italy