Dalsza próba terapii genowej w leczeniu barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X powiązanego z wariantami genu RPGR

Próby kliniczne

NCT04794101 Aktywny, nie rekrutujący

Phase 3 Follow-up Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

faza 3

Interwencjonalne

choroba

Typ choroby

Dziedziczna choroba siatkówki

barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Rozpoznawanie leku sierocego

Tak

Typ pacjenta

Dorosły

Dzieci

Włączenie / Wykluczenie

Data otwarcia

04/12/2020

Data zamknięcia

20/09/2029

Kryteria przyjęcia :

Więcej

Kryteria wyłączenia :

Więcej

Finansowanie

Przemysłowe

Członkowie zaangażowani

Główni badacze

Pr Isabelle Audo

Przedstawiciel

Francja

Diagnostyka genetyczna (TWG6), Życie codzienne i grupy pacjentów o słabym wzroku (TWG5), Integracja narodowa (TWG9), Rzadkie choroby neurookulistyczne (WG2), Rzadkie choroby okulistyczne u dzieci (WG3), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8 ), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)

Dr Orana Palacci

Francja

Inni badacze

Pr Bart LEROY

Przedstawiciel

Belgia

Diagnostyka genetyczna (TWG6), Życie codzienne i grupy pacjentów z wadami wzroku (TWG5), Integracja narodowa (TWG9), Badania (TWG8), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)

Lider Grupy Roboczej

Pr Michael LARSEN

Przedstawiciel

Dania

Rzadkie choroby neurookulistyczne (WG2), badania naukowe (TWG8), rzadkie choroby siatkówki oczu (WG1)

Lider Grupy Roboczej

Pr Isabelle Audo

Przedstawiciel

Francja

Dr Giacomo Maria Bacci

namiastka

Włochy

Rzadkie choroby oczu przedniego odcinka oka (WG4), Diagnostyka genetyczna (TWG6), Życie codzienne i grupy pacjentów o słabym wzroku (TWG5), Rzadkie choroby okulistyki dziecięcej (WG3), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)

Pr Luca Rossetti

Przedstawiciel

Włochy

Pr Francesca Simonelli

Przedstawiciel

Włochy

Diagnostyka genetyczna (TWG6), Integracja narodowa (TWG9), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)

Pr Carlo Traverso

Przedstawiciel

Włochy

Pr Camiel BOON

Przedstawiciel

Holandia

Rzadkie choroby przedniego odcinka oka (WG4), diagnostyka genetyczna (TWG6), integracja narodowa (TWG9), rzadkie choroby okulistyczne u dzieci (WG3), rejestry i epidemiologia (TWG7), badania (TWG8), rzadkie choroby siatkówki oczu (WG1)

Lider Grupy Roboczej