Próby kliniczne
NCT02064569 Zakończony
Otwarte badanie kliniczne ze zwiększaniem dawki mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji gs010 (rAAV2/2-ND4) u pacjentów z dziedziczną neuropatią nerwu wzrokowego Lebera spowodowaną mutacjami w genie mitochondrialnej dehydrogenazy nadh 4
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
choroba
Typ choroby
Dziedziczna neuropatia wzrokowa Lebera (LHON)
Rozpoznawanie leku sierocego
NA
Typ pacjenta
Dorosły
Dzieci
Włączenie / Wykluczenie
Finansowanie
przemysł
Członkowie zaangażowani
Główni badacze
Dr Catherine Vignal-Clermont
Francja
Rzadkie choroby neurookulistyczne (WG2)
Lider Grupy Roboczej
Inni badacze
Pr Isabelle Audo
Przedstawiciel
Francja
Diagnostyka genetyczna (TWG6), Życie codzienne i grupy pacjentów o słabym wzroku (TWG5), Integracja narodowa (TWG9), Rzadkie choroby neurookulistyczne (WG2), Rzadkie choroby okulistyczne u dzieci (WG3), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8 ), Rzadkie choroby oczu siatkówki (WG1)
Strona dochodzeniowa członka ERN EYE
HCP: Główni badacze
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France