Próby kliniczne
NCT04221451 Aktywny, nie rekrutujący
AMETYST
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
Choroba
Typ choroby
Inne
Rozpoznawanie leku sierocego
Tak
Typ pacjenta
Dorosły
Dzieci
Włączenie / Wykluczenie
Finansowanie
prywatny
Członkowie zaangażowani
Inni badacze
Dr Marta Morales Ballús
Przedstawiciel
Hiszpania
Rzadkie choroby przedniego odcinka oka (WG4), CPMS i medycyna cyfrowa (TWG10), Diagnostyka genetyczna (TWG6), Integracja krajowa (TWG9), Rzadkie choroby okulistyczne u dzieci (WG3), Rejestry i epidemiologia (TWG7), Badania (TWG8)
Strona dochodzeniowa członka ERN EYE
HCP: Główni badacze
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain