Badania kliniczne

Badania obserwacyjne:

Ich celem jest lepsze zrozumienie choroby i jej postępu w czasie. Badania te prowadzone są w ramach obserwacji pacjentów w ośrodkach referencyjnych.

Badania interwencyjne lub badania kliniczne:

Dostarczają naukowych dowodów na skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku, nowego wyrobu medycznego lub nowego podejścia do leczenia chorób. Ten etap jest niezbędny, aby nowa cząsteczka stała się lekiem lub aby nowy wyrób medyczny mógł zostać wprowadzony na rynek.

W kontekście opracowywania nowych leków badania kliniczne przechodzą przez pięć etapów:

faza 1

Pierwsza administracja ludzka

Faza 1 obejmuje początkowe podanie cząsteczki ludziom. Wykonuje się je u osób, które nie chorują (osoby zdrowe). Jego celem jest nauka:

1. Tolerancja kliniczna i biologiczna: określenie maksymalnej dawki tolerowanej przez organizm.
2. Farmakodynamika: określenie wpływu na organizm i określenie minimalnej dawki o działaniu terapeutycznym.
3. Farmakokinetyka: określenie zachowania cząsteczki w organizmie na podstawie sposobu podania (doustnie, dożylnie itp.).

faza 2

Pierwsze podanie pacjentom

Faza 2 obejmuje wstępne podanie cząsteczki pacjentom. Faza ta składa się z dwóch etapów (faza 2a i faza 2b). Dotyczy jedynie ograniczonej liczby osób i krótkiego okresu leczenia.

faza 3

Skuteczność terapeutyczna

Faza 3, znana również jako „badanie kluczowe”, to ostatnia faza, zanim cząsteczka zostanie skomercjalizowana jako lek. Ocenia skuteczność terapeutyczną cząsteczki i jej tolerancję w warunkach zbliżonych do rzeczywistego stosowania.

Etap ten obejmuje dużą liczbę pacjentów w dłuższym okresie leczenia, a warunki podawania przypominają te, które będą stosowane w przypadku przyszłego leku.

Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (AMM)

Wszystkie dane zebrane podczas różnych faz (od fazy 1 do fazy 3) rozwoju cząsteczki umożliwiają złożenie wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (AMM) do francuskiej Krajowej Agencji ds. Bezpieczeństwa Leków i Produktów Zdrowotnych (ANSM). Po wydaniu zezwolenia cząsteczka zostaje uznana za lek i może zostać wprowadzona do obrotu.

faza 4

Nadzór i ocena skutków ubocznych

Faza 4 to faza nadzoru, podczas której rejestruje się i analizuje działania niepożądane w celu oceny bezpieczeństwa pacjenta. To długoterminowe badanie leku (trwające kilka lat) pomaga zidentyfikować rzadkie działania niepożądane lub opóźnione powikłania.