Klinisch onderzoek
NCT06891443 Werven, actief
Studie ter evaluatie van sepofarsen bij patiënten met Leber congenitale amaurose (LCA) type 10 (HYPERION)
A Double-Masked, Randomized, Placebo-Controlled, Paired-Eye Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G (p.Cys998X) Mutation in the CEP290 Gene
Ziekte
Ziekte type
Leber aangeboren amaurose
Patiënttype
Adult
Kinderen
Opname / Uitsluiting
Financiering
Industrie
Betrokken leden
Belangrijkste onderzoekers
Pr Bart LEROY
Vertegenwoordiger
België
Genetische diagnostiek (TWG6), groepen voor dagelijks leven en patiënten met een laag gezichtsvermogen (TWG5), nationale integratie (TWG9), onderzoek (TWG8), zeldzame retinale oogziekten (WG1)
Werkgroepleider
Pr Isabelle Audo
Vertegenwoordiger
Frankrijk
Genetische diagnostiek (TWG6), groepen voor dagelijks leven en patiënten met een laag gezichtsvermogen (TWG5), nationale integratie (TWG9), neuro-oftalmologie zeldzame ziekten (WG2), kinderoogheelkunde zeldzame ziekten (WG3), registers en epidemiologie (TWG7), onderzoek (TWG8 ), Retinale zeldzame oogziekten (WG1)
PD Dr. Markus Preising
Vertegenwoordiger
Duitsland
Pediatrische oogheelkunde Zeldzame ziekten (WG3), Onderzoek (TWG8), Retinale zeldzame oogziekten (WG1)
Pr Katarina Stingl
Vertegenwoordiger
Duitsland
Slechtziende dagelijkse levens- en patiëntengroepen (TWG5), Registers en epidemiologie (TWG7), Onderzoek (TWG8), Retinale zeldzame oogziekten (WG1)
Werkgroepleider
Pr Carel HOYNG
Vertegenwoordiger
Nederland
Genetische diagnostiek (TWG6), Registers en epidemiologie (TWG7), Onderzoek (TWG8), Retinale zeldzame oogziekten (WG1)
Onderzoekslocatie van ERN EYE-lid
HCP: hoofdonderzoekers
Ghent University Hospital, Ghent, Belgium
Adress
Corneel Heymanslaan 10
9000 Ghent
Belgium
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France
Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Gießen, Germany
Adress
Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde Friedrichstr. 18
35392 Gießen
Germany
Klinikum der Universität München, Germany
Adress
Mathildenstraße 8
80336 Munich
Germany
Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany
Adress
Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7
72076 Tübingen
Germany
Radboud university medical center, Nijmegen, Netherlands
Adress
Geert Grooteplein Zuid 10
6525 GA Nijmegen
Netherlands