Vervolgonderzoek naar gentherapie voor de behandeling van X-gebonden retinitis pigmentosa geassocieerd met varianten in het RPGR-gen

Klinisch onderzoek

NCT04794101 Actief, niet aan het werven

Phase 3 Follow-up Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Fase 3

Interventioneel

Ziekte

Ziekte type

Erfelijke netvliesziekte

Retinitis Pigmentosa

Patiënttype

Adult

Kinderen

Opname / Uitsluiting

Openingsdatum

04/12/2020

Sluitingsdatum

20/09/2029

Opnamecriteria:

Meer

Uitsluitingscriteria :

Meer

Financiering

privaat

Betrokken leden

Anderen onderzoekers

Pr Bart LEROY

Vertegenwoordiger

België

Genetische diagnostiek (TWG6), groepen voor dagelijks leven en patiënten met een laag gezichtsvermogen (TWG5), nationale integratie (TWG9), onderzoek (TWG8), zeldzame retinale oogziekten (WG1)

Werkgroepleider

Pr Michael LARSEN

Vertegenwoordiger

The Netherlands

Neuro-oftalmologie Zeldzame ziekten (WG2), Onderzoek (TWG8), Retinale zeldzame oogziekten (WG1)

Werkgroepleider

Pr Isabelle Audo

Vertegenwoordiger

Frankrijk

Genetische diagnostiek (TWG6), groepen voor dagelijks leven en patiënten met een laag gezichtsvermogen (TWG5), nationale integratie (TWG9), neuro-oftalmologie zeldzame ziekten (WG2), kinderoogheelkunde zeldzame ziekten (WG3), registers en epidemiologie (TWG7), onderzoek (TWG8 ), Retinale zeldzame oogziekten (WG1)

Dr Giacomo Maria Bacci

Vertegenwoordiger

Italië

Zeldzame oogziekten in het voorste segment (WG4), genetische diagnostiek (TWG6), groepen voor dagelijks leven en patiënten met slechtziendheid (TWG5), zeldzame ziekten bij kinderen oftalmologie (WG3), zeldzame retinale oogziekten (WG1)

Pr Luca Rossetti

Vertegenwoordiger

Italië

Pr Francesca Simonelli

Vertegenwoordiger

Italië

Genetische diagnostiek (TWG6), Nationale Integratie (TWG9), Registers en Epidemiologie (TWG7), Retinale zeldzame oogziekten (WG1)

Pr Carlo Traverso

Vertegenwoordiger

Italië

Dr Camiel BOON

Vertegenwoordiger

Nederland

Zeldzame oogziekten in het voorste segment (WG4), genetische diagnostiek (TWG6), nationale integratie (TWG9), kinderoogheelkunde, zeldzame ziekten (WG3), registers en epidemiologie (TWG7), onderzoek (TWG8), zeldzame retinale oogziekten (WG1)

Werkgroepleider