Klinisch onderzoek
NCT02064569 Voltooid
Een open-label klinische studie met dosisescalatie om de veiligheid en verdraagbaarheid van gs010 (rAAV2/2-ND4) te evalueren bij patiënten met erfelijke optische neuropathie als gevolg van mutaties in het mitochondriale nadh-dehydrogenase 4-gen
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
Ziekte
Ziekte type
Leber erfelijke optische neuropathie (LHON)
Erkenning van weesgeneesmiddelen
NA
Patiënttype
Adult
Kinderen
Opname / Uitsluiting
Financiering
-industrie
Betrokken leden
Belangrijkste onderzoekers
Dr Catherine Vignal-Clermont
Frankrijk
Neuro-oftalmologie Zeldzame ziekten (WG2)
Werkgroepleider
Anderen onderzoekers
Pr Isabelle Audo
Vertegenwoordiger
Frankrijk
Genetische diagnostiek (TWG6), groepen voor dagelijks leven en patiënten met een laag gezichtsvermogen (TWG5), nationale integratie (TWG9), neuro-oftalmologie zeldzame ziekten (WG2), kinderoogheelkunde zeldzame ziekten (WG3), registers en epidemiologie (TWG7), onderzoek (TWG8 ), Retinale zeldzame oogziekten (WG1)
Onderzoekslocatie van ERN EYE-lid
HCP: hoofdonderzoekers
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France