Klinisch onderzoek
NCT04221451 Actief, niet aan het werven
AMETHIST
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
Ziekte
Ziekte type
Overige
Erkenning van weesgeneesmiddelen
Ja
Patiënttype
Adult
Kinderen
Opname / Uitsluiting
Financiering
privaat
Betrokken leden
Anderen onderzoekers
Dr Marta Morales Ballús
Vertegenwoordiger
Spanje
Zeldzame oogziekten in het voorste segment (WG4), CPMS en digitale geneeskunde (TWG10), genetische diagnostiek (TWG6), nationale integratie (TWG9), kinderoogheelkunde, zeldzame ziekten (WG3), registers en epidemiologie (TWG7), onderzoek (TWG8)
Onderzoekslocatie van ERN EYE-lid
HCP: hoofdonderzoekers
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain