Klinisch onderzoek
2022-000565-40 Werven, actief
Een fase 2, gerandomiseerde, open-label, 12 weken durende studie om de farmacodynamiek, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te beoordelen van meerdere doses GLM101 die intraveneus worden toegediend aan volwassen deelnemers met PMM2-CDG
A Phase 2, Randomized, Open-Label, 12-Week Study to Assess the Pharmacodynamics, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of GLM101 Administered Intravenously to Adult Participants with PMM2-CDG
Ziekte
Ziekte type
Overige
Erkenning van weesgeneesmiddelen
Ja
Patiënttype
Adult
Kinderen
Financiering
privaat
Betrokken leden
Anderen onderzoekers
Dr Marta Morales Ballús
Vertegenwoordiger
Spanje
Zeldzame oogziekten in het voorste segment (WG4), CPMS en digitale geneeskunde (TWG10), genetische diagnostiek (TWG6), nationale integratie (TWG9), kinderoogheelkunde, zeldzame ziekten (WG3), registers en epidemiologie (TWG7), onderzoek (TWG8)
Onderzoekslocatie van ERN EYE-lid
HCP: hoofdonderzoekers
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain