Onder klinisch onderzoek worden alle onderzoeken verstaan die op mensen (gezonde of zieke personen) worden uitgevoerd. Het richt zich vooral op het bevorderen van de kennis over ziekten, het ontwikkelen van nieuwe behandelingen of medische hulpmiddelen en diagnostische methoden om betere patiëntenzorg te garanderen. Het is sterk gereguleerd, volgt een specifiek onderzoeksprotocol en wordt alleen onder bepaalde voorwaarden uitgevoerd:
Observatie studies:
Ze zijn bedoeld om ons begrip van de ziekte en de progressie ervan in de loop van de tijd te verbeteren. Deze onderzoeken worden uitgevoerd als onderdeel van de follow-up van patiënten in referentiecentra.
Interventionele onderzoeken of klinische onderzoeken:
Ze leveren wetenschappelijk bewijs van de effectiviteit en veiligheid van een nieuw medicijn, een nieuw medisch hulpmiddel of een nieuwe benadering van ziektemanagement. Deze stap is nodig om van een nieuw molecuul een medicijn te maken of om een nieuw medisch hulpmiddel op de markt te brengen.
In de context van de ontwikkeling van nieuwe medicijnen doorlopen klinische onderzoeken vijf fasen:
Fase 1
Eerste menselijke regering
Fase 1 omvat de initiële toediening van het molecuul aan mensen. Het wordt uitgevoerd bij personen die de ziekte niet hebben (gezonde proefpersonen). Het doel is om te studeren:
- Klinische en biologische tolerantie: bepaling van de maximale dosis die het lichaam kan verdragen.
- Farmacodynamiek: het definiëren van de effecten op het lichaam en het bepalen van de minimale dosis met therapeutische activiteit.
- Farmacokinetiek: bepalen hoe het molecuul zich in het lichaam gedraagt op basis van de wijze van toediening (oraal, intraveneus, enz.).
Fase 2
Eerste toediening bij patiënten
Fase 2 omvat de initiële toediening van het molecuul aan patiënten. Deze fase bestaat uit twee stappen (fase 2a en fase 2b). Het betreft slechts een beperkt aantal personen en een korte behandelperiode.
Fase 3
Therapeutische werkzaamheid
Fase 3, ook wel de ‘cruciale studie’ genoemd, is de laatste fase voordat het molecuul als medicijn op de markt wordt gebracht. Het beoordeelt de therapeutische werkzaamheid van het molecuul en de tolerantie ervan onder omstandigheden die het gebruik in de praktijk benaderen.
Bij deze stap is een groot aantal patiënten betrokken gedurende een langere behandelingsperiode, waarbij de toedieningsomstandigheden lijken op die van de toekomstige medicatie.
Vergunning voor het in de handel brengen (AMM)
Alle gegevens die tijdens de verschillende fasen (van fase 1 tot fase 3) van de ontwikkeling van een molecuul worden verzameld, maken het mogelijk een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (AMM) in te dienen bij het Franse Nationale Agentschap voor de Veiligheid van Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (ANSM). Wanneer de autorisatie wordt verleend, wordt het molecuul erkend als medicijn en kan het op de markt worden gebracht.
Fase 4
Toezicht en evaluatie van bijwerkingen
Fase 4 is een surveillancefase waarin bijwerkingen worden geregistreerd en geanalyseerd om de patiëntveiligheid te beoordelen. Deze langetermijnstudie van de medicatie (die meerdere jaren duurt) helpt bij het identificeren van zeldzame bijwerkingen of vertraagde complicaties.
