Klīniskais pētījums
NCT06891443 Rekrutēšana, aktīva
Pētījums, lai novērtētu sepofarsēnu pacientiem ar Lebera iedzimto amaurozi (LCA) 10. tipa (HYPERION)
A Double-Masked, Randomized, Placebo-Controlled, Paired-Eye Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G (p.Cys998X) Mutation in the CEP290 Gene
slimība
Slimības veids
Lēbera iedzimtā amauroze
Pacienta veids
Pieaugušo
Bērnu
Iekļaušana / izslēgšana
Finansējums
Rūpniecība
Iesaistītie deputāti
Galvenie izmeklētāji
Pr Bart LEROY
Pārstāvis
Beļģija
Ģenētiskā diagnostika (TWG6), vājredzības ikdienas dzīves un pacientu grupas (TWG5), nacionālā integrācija (TWG9), pētniecība (TWG8), tīklenes retās acu slimības (WG1)
Darba grupas vadītājs
Pr Isabelle Audo
Pārstāvis
Francija
Ģenētiskā diagnostika (TWG6), vājredzības ikdienas dzīves un pacientu grupas (TWG5), nacionālā integrācija (TWG9), neirooftalmoloģijas retās slimības (WG2), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8). ), Retas tīklenes acu slimības (WG1)
PD Dr. Markus Preising
Pārstāvis
Vācija
Bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), pētniecība (TWG8), tīklenes retās acu slimības (WG1)
Pr Katarina Stingl
Pārstāvis
Vācija
Vāja redzes ikdienas dzīves un pacientu grupas (TWG5), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8), reti sastopamas tīklenes acu slimības (WG1)
Darba grupas vadītājs
Pr Carel HOYNG
Pārstāvis
Nīderlande
Ģenētiskā diagnostika (TWG6), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8), tīklenes retās acu slimības (WG1)
ERN EYE dalībnieka izmeklēšanas vietne
HCP: galvenie izmeklētāji
Ghent University Hospital, Ghent, Belgium
Adress
Corneel Heymanslaan 10
9000 Ghent
Belgium
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France
Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Gießen, Germany
Adress
Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde Friedrichstr. 18
35392 Gießen
Germany
Klinikum der Universität München, Germany
Adress
Mathildenstraße 8
80336 Munich
Germany
Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany
Adress
Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7
72076 Tübingen
Germany
Radboud university medical center, Nijmegen, Netherlands
Adress
Geert Grooteplein Zuid 10
6525 GA Nijmegen
Netherlands