Gēnu terapijas izmēģinājums ar X saistītā pigmenta retinīta ārstēšanai, kas saistīts ar RPGR gēna variantiem

Klīniskais pētījums

NCT04671433 Aktīvs, nepieņem darbā

Phase 3 Randomized, Controlled Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Posms 3

Intervences

slimība

Slimības veids

Iedzimta tīklenes slimība

Retinīts Pigmentosa

Pacienta veids

Pieaugušo

Bērni

Iekļaušana / izslēgšana

Atvēršanas datums

04/12/2020

Beigu datums

20/09/2024

Iekļaušanas kritēriji:

vairāk

Izslēgšanas kritēriji:

vairāk

Finansējums

privāts

Iesaistītie deputāti

Citi izmeklētāji

Pr Bart LEROY

Pārstāvis

Beļģija

Ģenētiskā diagnostika (TWG6), vājredzības ikdienas dzīves un pacientu grupas (TWG5), nacionālā integrācija (TWG9), pētniecība (TWG8), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Darba grupas vadītājs

Pr Michael LARSEN

Pārstāvis

Dānija

Neiro-oftalmoloģijas retās slimības (WG2), pētniecība (TWG8), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Darba grupas vadītājs

Pr Isabelle Audo

Pārstāvis

Francija

Ģenētiskā diagnostika (TWG6), vājredzības ikdienas dzīves un pacientu grupas (TWG5), nacionālā integrācija (TWG9), neirooftalmoloģijas retās slimības (WG2), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8). ), Retas tīklenes acu slimības (WG1)

Dr Giacomo Maria Bacci

Pārstāvis

Itālija

Priekšējā segmenta retās acu slimības (WG4), ģenētiskā diagnostika (TWG6), vājredzības ikdienas dzīve un pacientu grupas (TWG5), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Pr Francesca Simonelli

Pārstāvis

Itālija

Ģenētiskā diagnostika (TWG6), nacionālā integrācija (TWG9), reģistri un epidemioloģija (TWG7), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Pr Carlo Traverso

Pārstāvis

Itālija

Pr Luca Rossetti

Pārstāvis

Itālija

Dr Camiel BOON

Pārstāvis

Nīderlande

Priekšējā segmenta retās acu slimības (WG4), ģenētiskā diagnostika (TWG6), nacionālā integrācija (TWG9), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Darba grupas vadītājs