Papildu gēnu terapijas izmēģinājums ar X saistītā pigmenta retinīta ārstēšanai, kas saistīts ar RPGR gēna variantiem

Klīniskais pētījums

NCT04794101 Aktīvs, nepieņem darbā

Phase 3 Follow-up Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Posms 3

Intervences

slimība

Slimības veids

Iedzimta tīklenes slimība

Retinīts Pigmentosa

Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai atpazīšana

Jā

Pacienta veids

Pieaugušo

Bērni

Iekļaušana / izslēgšana

Atvēršanas datums

04/12/2020

Beigu datums

20/09/2029

Iekļaušanas kritēriji:

vairāk

Izslēgšanas kritēriji:

vairāk

Finansējums

Rūpniecība

Iesaistītie deputāti

Galvenie izmeklētāji

Pr Isabelle Audo

Pārstāvis

Francija

Ģenētiskā diagnostika (TWG6), vājredzības ikdienas dzīves un pacientu grupas (TWG5), nacionālā integrācija (TWG9), neirooftalmoloģijas retās slimības (WG2), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8). ), Retas tīklenes acu slimības (WG1)

Dr Orana Palacci

Francija

Citi izmeklētāji

Pr Bart LEROY

Pārstāvis

Beļģija

Ģenētiskā diagnostika (TWG6), vājredzības ikdienas dzīves un pacientu grupas (TWG5), nacionālā integrācija (TWG9), pētniecība (TWG8), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Darba grupas vadītājs

Pr Michael LARSEN

Pārstāvis

Dānija

Neiro-oftalmoloģijas retās slimības (WG2), pētniecība (TWG8), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Darba grupas vadītājs

Pr Isabelle Audo

Pārstāvis

Francija

Dr Giacomo Maria Bacci

Aizstājējs

Itālija

Priekšējā segmenta retās acu slimības (WG4), ģenētiskā diagnostika (TWG6), vājredzības ikdienas dzīve un pacientu grupas (TWG5), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Pr Luca Rossetti

Pārstāvis

Itālija

Pr Francesca Simonelli

Pārstāvis

Itālija

Ģenētiskā diagnostika (TWG6), nacionālā integrācija (TWG9), reģistri un epidemioloģija (TWG7), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Pr Carlo Traverso

Pārstāvis

Itālija

Pr Camiel BOON

Pārstāvis

Nīderlande

Priekšējā segmenta retās acu slimības (WG4), ģenētiskā diagnostika (TWG6), nacionālā integrācija (TWG9), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8), tīklenes retās acu slimības (WG1)

Darba grupas vadītājs