Klīniskais pētījums
NCT02064569 Pabeigts
Atklāts devas palielināšanas klīniskais pētījums, lai novērtētu gs010 (rAAV2/2-ND4) drošību un panesamību pacientiem ar leber iedzimtu optisko neiropātiju mitohondriju nadh dehidrogenāzes 4 gēna mutāciju dēļ.
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
slimība
Slimības veids
Lēbera iedzimta optiskā neiropātija (LHON)
Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai atpazīšana
NA
Pacienta veids
Pieaugušo
Bērni
Iekļaušana / izslēgšana
Finansējums
rūpniecība
Iesaistītie deputāti
Galvenie izmeklētāji
Dr Catherine Vignal-Clermont
Francija
Retās neirooftalmoloģijas slimības (WG2)
Darba grupas vadītājs
Citi izmeklētāji
Pr Isabelle Audo
Pārstāvis
Francija
Ģenētiskā diagnostika (TWG6), vājredzības ikdienas dzīves un pacientu grupas (TWG5), nacionālā integrācija (TWG9), neirooftalmoloģijas retās slimības (WG2), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8). ), Retas tīklenes acu slimības (WG1)
ERN EYE dalībnieka izmeklēšanas vietne
HCP: galvenie izmeklētāji
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France