Klīniskais pētījums
NCT04221451 Aktīvs, nepieņem darbā
AMETISTS
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
slimība
Slimības veids
cits
Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai atpazīšana
Jā
Pacienta veids
Pieaugušo
Bērni
Iekļaušana / izslēgšana
Finansējums
privāts
Iesaistītie deputāti
Citi izmeklētāji
Dr Marta Morales Ballús
Pārstāvis
Spānija
Priekšējā segmenta retās acu slimības (WG4), CPMS un digitālā medicīna (TWG10), ģenētiskā diagnostika (TWG6), nacionālā integrācija (TWG9), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8)
ERN EYE dalībnieka izmeklēšanas vietne
HCP: galvenie izmeklētāji
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain