Klīniskais pētījums
2022-000565-40 Rekrutēšana, aktīva
2. fāzes, randomizēts, atklāts, 12 nedēļu pētījums, lai novērtētu vairāku GLM101 devu farmakodinamiku, drošību, panesamību un farmakokinētiku, kas ievadītas intravenozi pieaugušajiem ar PMM2-CDG
A Phase 2, Randomized, Open-Label, 12-Week Study to Assess the Pharmacodynamics, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of GLM101 Administered Intravenously to Adult Participants with PMM2-CDG
slimība
Slimības veids
cits
Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai atpazīšana
Jā
Pacienta veids
Pieaugušo
Bērni
Iekļaušana / izslēgšana
Finansējums
privāts
Iesaistītie deputāti
Citi izmeklētāji
Dr Marta Morales Ballús
Pārstāvis
Spānija
Priekšējā segmenta retās acu slimības (WG4), CPMS un digitālā medicīna (TWG10), ģenētiskā diagnostika (TWG6), nacionālā integrācija (TWG9), bērnu oftalmoloģijas retās slimības (WG3), reģistri un epidemioloģija (TWG7), pētniecība (TWG8)
ERN EYE dalībnieka izmeklēšanas vietne
HCP: galvenie izmeklētāji
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain