Aiciniet uz sadarbību no akadēmiskajām aprindām un nozares pārstāvjiem
Par šo saturu neatbild ERN-EYE*
Akadēmiskie un ERN-EYE paziņojumi
Aicinājums pacientu nosūtīšanai: Hyperion klīniskais pētījums
SazinātiesKatarina Stingla
Iestāde: Tībingenes Universitāte
Apraksts: Starptautiskā 3. fāzes klīniskajā pētījumā pašlaik tiek iesaistīti pacienti ar LCA10, ko izraisa CEP290 c.2991+1655A>G mutācija. Pētījumā tiek vērtēta antisensu oligonukleotīdu terapija ar iepriekš pierādītu efektivitāti.
Galvenie atbilstības kritēriji ir šādi:
– Vecums ≥6 gadi
– Apstiprināta CEP290 c.2991+1655A>G mutācija
– Atlikušā redzes funkcija ar relatīvi simetriskām acīm
Tā kā atbilstīgo gadījumu ir maz, pacientu nosūtījumi ir ļoti ieteicami.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06891443
Sadarbības pieprasījums: Ja jums ir zināmi potenciālie pacienti, lūdzu, sazinieties ar mani vai kādu no iesaistītajām vietnēm.
E-pasts: katarina.stingl@med.uni-tuebingen.de
Uz RNS balstīta terapija bezjēdzīgām mutācijām ar strukturāliem un funkcionāliem rezultātiem acu indikācijām jonu kanālu traucējumu izraisīta akluma gadījumā
Sazināties: Bikašs R. Pattnaiks
Iestāde: University of Wisconsin-Madison
Mēs izstrādājam uz RNS balstītu terapiju bezjēdzīgu mutāciju novēršanai ar gan strukturāliem, gan funkcionāliem rezultātiem acu indikācijām jonu kanālu traucējumu izraisīta akluma gadījumā. Divi primārie šūnu veidi ir fotoreceptori un RPE šūnas. Identificēti pacienti ar muļķīgām mutācijām jebkurā no jonu kanālu gēniem, piemēram, KCNJ13, CACNA1F, KCNB1, KCNV un BEST1, būtu nenovērtējami, novērtējot šādu terapeitisko stratēģiju iespējamību. Mēs būtu pateicīgi par iespēju apspriest iespējamo sadarbību, lai iegūtu neidentificētu dabas vēsturi un apkopotus datus. Mēs arī priecājamies par to apspriest ar pacientu grupām, lai tās izglītotu.
E-pasts: pattnaik@wisc.edu
Industriālie paziņojumi
Drīzumā.
Nosūtiet mums savu paziņojumu
Atbildības noraidīšana
*Šajā lapā ir ietverti paziņojumi par iniciatīvām un aktivitātēm, kas saistītas ar retām acu slimībām, bet nav daļa no ERN-EYE ceļveža. Šajā lapā redzamo informāciju ir snieguši ERN-EYE dalībnieki vai organizācijas, kurām nav profesionālas attiecības ar ERN-EYE.
ERN-EYE nav nekādā veidā atbildīgs par saturu, kas ievietots šajā lapā. Lai gan pirms ievietošanas ERN-EYE koordinācijas komitejai visi paziņojumi ir jāapstiprina publicēšanai, ERN-EYE atsakās no jebkādas atbildības par ietvertās informācijas precizitāti, saturu un pilnīgumu.