Genų terapijos tyrimas, skirtas gydyti su X susietą pigmentinį retinitą, susijusį su RPGR geno variantais

Klinikinis tyrimas

NCT04671433 Aktyvus, neįdarbinantis

Phase 3 Randomized, Controlled Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Fazių 3

Intervencinis

Ligos

Ligos tipas

Paveldima tinklainės liga

Retinitas Pigmentosa

Paciento tipas

Suaugęs

Gynimas

Įtraukimas / išskyrimas

Atidarymo data

04/12/2020

Uždarymo data

20/09/2024

Įtraukimo kriterijai :

daugiau

Išskyrimo kriterijai:

daugiau

Finansavimas

privatus

Dalyvaujantys nariai

Kiti tyrėjai

Pr Bart LEROY

atstovas

Belgija

Genetinė diagnostika (TWG6), silpnaregių kasdienio gyvenimo ir pacientų grupės (TWG5), nacionalinė integracija (TWG9), tyrimai (TWG8), tinklainės retos akių ligos (WG1)

Darbo grupės vadovas

Pr Michael LARSEN

atstovas

Danija

Neurooftalmologijos retos ligos (WG2), tyrimai (TWG8), tinklainės retos akių ligos (WG1)

Darbo grupės vadovas

Pr Isabelle Audo

atstovas

Prancūzija

Genetinė diagnostika (TWG6), silpnaregių kasdieninio gyvenimo ir pacientų grupės (TWG5), nacionalinė integracija (TWG9), neurooftalmologijos retos ligos (WG2), vaikų oftalmologijos retos ligos (WG3), registrai ir epidemiologija (TWG7), tyrimai (TWG8) ), Retos tinklainės akių ligos (WG1)

Dr Giacomo Maria Bacci

Pavaduojantis narys

Italija

Priekinio segmento retos akių ligos (WG4), genetinė diagnostika (TWG6), silpnaregių kasdienis gyvenimas ir pacientų grupės (TWG5), vaikų oftalmologijos retos ligos (WG3), tinklainės retos akių ligos (WG1)

Pr Francesca Simonelli

atstovas

Italija

Genetinė diagnostika (TWG6), nacionalinė integracija (TWG9), registrai ir epidemiologija (TWG7), tinklainės retos akių ligos (WG1)

Pr Carlo Traverso

atstovas

Italija

Pr Luca Rossetti

atstovas

Italija

Pr Camiel BOON

atstovas

Nyderlandai

Priekinio segmento retos akių ligos (WG4), genetinė diagnostika (TWG6), nacionalinė integracija (TWG9), vaikų oftalmologijos retos ligos (WG3), registrai ir epidemiologija (TWG7), tyrimai (TWG8), tinklainės retosios akių ligos (WG1)

Darbo grupės vadovas