Klinikinis tyrimas
NCT02064569 Užbaigtas
Atviras dozės didinimo klinikinis tyrimas, skirtas įvertinti gs010 (rAAV2/2-ND4) saugumą ir toleravimą pacientams, sergantiems paveldima optine neuropatija dėl mitochondrijų nadh dehidrogenazės 4 geno mutacijų.
An open label dose escalation clinical trial to evaluate the safety and the tolerability of gs010 (rAAV2/2-ND4) in patients with leber hereditary optic neuropathy due to mutations in the mitochondrial nadh dehydrogenase 4 gene.
Liga
Ligos tipas
Leberio paveldima optinė neuropatija (LHON)
Retųjų vaistų atpažinimas
NA
Paciento tipas
Suaugęs
Vaikai
Įtraukimas / išskyrimas
Finansavimas
pramonė
Dalyvaujantys nariai
Pagrindiniai tyrėjai
Dr Catherine Vignal-Clermont
Prancūzija
Retos neurooftalmologijos ligos (WG2)
Darbo grupės vadovas
Kiti tyrėjai
Pr Isabelle Audo
atstovas
Prancūzija
Genetinė diagnostika (TWG6), silpnaregių kasdieninio gyvenimo ir pacientų grupės (TWG5), nacionalinė integracija (TWG9), neurooftalmologijos retos ligos (WG2), vaikų oftalmologijos retos ligos (WG3), registrai ir epidemiologija (TWG7), tyrimai (TWG8) ), Retos tinklainės akių ligos (WG1)
ERN EYE nario tyrimo svetainė
HCP: pagrindiniai tyrėjai
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France