Prieinamumas ir skaitymo patogumas

Teksto dydis

Šviesus/tamsus režimas

Vertikalus tarpas tarp eilučių

Turite problemų naudojantis mūsų svetaine?
Susisiekite su mumis

In šiuo puslapiu

Klinikinis tyrimas

NCT04221451 Aktyvus, neįdarbinantis
AMETISTAS

A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway

Fazių 3
Intervencinis

Ligos

Ligos tipas

Kiti

Retųjų vaistų atpažinimas

Taip

Paciento tipas

Suaugęs

Gynimas

Įtraukimas / išskyrimas

Atidarymo data

29/06/2020

Uždarymo data

18/01/2024

Įtraukimo kriterijai :

daugiau

Išskyrimo kriterijai:

daugiau

Finansavimas

privatus

Dalyvaujantys nariai

Kiti tyrėjai

Dr Marta Morales Ballús

atstovas

Ispanija

Priekinio segmento retos akių ligos (WG4), CPMS ir skaitmeninė medicina (TWG10), genetinė diagnostika (TWG6), nacionalinė integracija (TWG9), vaikų oftalmologijos retos ligos (WG3), registrai ir epidemiologija (TWG7), tyrimai (TWG8)
Daugiau

ERN EYE nario tyrimo svetainė

HCP: pagrindiniai tyrėjai