Klinikinis tyrimas
NCT04221451 Aktyvus, neįdarbinantis
AMETISTAS
A Multicenter, Multinational, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Efficacy, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Venglustat in Late-onset GM2 Gangliosidosis (Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease) Together With a Separate Basket for Juvenile/Adolescent Late-onset GM2 Gangliosidosis and Ultra-rare Diseases Within the Same and Similar Glucosylceramide-based Sphingolipid Pathway
Liga
Ligos tipas
kitas
Retųjų vaistų atpažinimas
taip
Paciento tipas
Suaugęs
Vaikai
Įtraukimas / išskyrimas
Finansavimas
privatus
Dalyvaujantys nariai
Kiti tyrėjai
Dr Marta Morales Ballús
atstovas
Ispanija
Priekinio segmento retos akių ligos (WG4), CPMS ir skaitmeninė medicina (TWG10), genetinė diagnostika (TWG6), nacionalinė integracija (TWG9), vaikų oftalmologijos retos ligos (WG3), registrai ir epidemiologija (TWG7), tyrimai (TWG8)
ERN EYE nario tyrimo svetainė
HCP: pagrindiniai tyrėjai
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain