Klinikinis tyrimas
2022-000565-40 Atranka, aktyvi
2 fazės, atsitiktinių imčių, atviro etikečių, 12 savaičių trukmės tyrimas, skirtas įvertinti kelių GLM101 dozių, skiriamų į veną suaugusiems pacientams, sergantiems PMM2-CDG, farmakodinamiką, saugumą, toleravimą ir farmakokinetiką.
A Phase 2, Randomized, Open-Label, 12-Week Study to Assess the Pharmacodynamics, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Multiple Doses of GLM101 Administered Intravenously to Adult Participants with PMM2-CDG
Liga
Ligos tipas
kitas
Retųjų vaistų atpažinimas
taip
Paciento tipas
Suaugęs
Vaikai
Įtraukimas / išskyrimas
Finansavimas
privatus
Dalyvaujantys nariai
Kiti tyrėjai
Dr Marta Morales Ballús
atstovas
Ispanija
Priekinio segmento retos akių ligos (WG4), CPMS ir skaitmeninė medicina (TWG10), genetinė diagnostika (TWG6), nacionalinė integracija (TWG9), vaikų oftalmologijos retos ligos (WG3), registrai ir epidemiologija (TWG7), tyrimai (TWG8)
ERN EYE nario tyrimo svetainė
HCP: pagrindiniai tyrėjai
Hospital Sant Joan de Déu, Spain
Adress
Passeig de Sant Joan de Déu, 2
8950 Esplugues de Llobregat, Barcelona
Spain