Per ricerca clinica si intendono tutte le ricerche effettuate sugli esseri umani (persone sane o malate). Si concentra sul miglioramento della conoscenza delle malattie, sullo sviluppo di metodi diagnostici e di nuovi trattamenti o dispositivi medici per garantire una migliore assistenza ai pazienti. È molto inquadrato e rispetta un protocollo di studio preciso e viene realizzato solo a determinate condizioni. Deve:
- hanno l’obiettivo di accrescere la conoscenza medica,
- essere effettuato da persone competenti,
- adottare tutte le misure necessarie per tutelare chi si presta alla ricerca,
- ottenere le approvazioni normative e adottare tutte le misure legali ed etiche necessarie.
- raccogliere il consenso di coloro che sono coinvolti nella ricerca
Esistono 2 tipi principali di studi clinici:
- Studi osservazionali (studio di coorte, epidemiologia)
- Studi interventistici o sperimentazioni cliniche
Studi osservazionali:
Migliorano la conoscenza della malattia e della sua evoluzione nel tempo. Vengono effettuati nell'ambito del follow-up dei pazienti nei centri di riferimento. Contengono anche gli studi di storia naturale.
Studi interventistici o studi clinici:
Forniscono prove scientifiche dell'efficacia e della sicurezza di un nuovo farmaco, di un nuovo dispositivo terapeutico o di una nuova gestione nel contesto di una malattia. Questo è il passaggio necessario affinché una nuova molecola diventi un farmaco o un nuovo dispositivo medico da commercializzare.
In quanto parte della sviluppo di nuovi farmaci, gli studi clinici sono condotti in 5 passi:
Fase 1:
Prima somministrazione nell'uomo
La Fase 1 corrisponde alla prima somministrazione della molecola nell'uomo. Viene eseguita su persone non affette dalla malattia (soggetti sani). Il suo obiettivo è studiare:
Tolleranza clinica e biologica: permette di definire la dose massima tollerata dall'organismo.
Farmacodinamica: permette di definire gli effetti sull'organismo e di determinare la dose minima avente attività terapeutica.
Farmacocinetica: permette di definire il destino della molecola nell'organismo in base alla modalità di somministrazione (orale, endovenosa, ecc…)
Fase 2:
Prima somministrazione nei pazienti
La fase 2 corrisponde alla prima somministrazione della molecola nei pazienti.
Due fasi compongono questa seconda fase (fase 2a e fase 2b).
Questa fase riguarda solo un numero limitato di persone e in un breve periodo di trattamento.
Fase 3:
Efficacia terapeutica
La fase 3, detta anche “studio cardine”, è la fase finale prima della commercializzazione del farmaco. Permette di misurare l'efficacia terapeutica della molecola e la sua tolleranza in condizioni vicine alla vita reale.
Questa fase coinvolge un gran numero di malati durante un lungo periodo di cura. Le condizioni di somministrazione sono vicine alle condizioni d'uso del futuro medicinale.
Fase 4:
L'autorizzazione all'immissione in commercio
Tutti i dati raccolti durante le varie fasi (dalla Fase 1 alla Fase 3) dello sviluppo di una molecola consentono la presentazione della Domanda di Autorizzazione all'Immissione in Commercio all'Agenzia Nazionale dei Medicinali e dei Prodotti Sanitari. Una volta ottenuta l'autorizzazione, la molecola viene riconosciuta come farmaco e viene commercializzata.
Fase 5:
Monitoraggio e valutazione degli effetti collaterali
La fase 5 è una fase di sorveglianza durante la quale gli effetti collaterali vengono registrati e analizzati per valutare la sicurezza dei pazienti.
Lo studio del farmaco per un lungo periodo (diversi anni) consentirà di identificare rari effetti avversi o complicazioni che si verificano tardivamente.