Test clinico
NCT06891443 Reclutamento, attivo
Studio per valutare Sepofarsen in soggetti con amaurosi congenita di Leber (LCA) tipo 10 (HYPERION)
A Double-Masked, Randomized, Placebo-Controlled, Paired-Eye Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G (p.Cys998X) Mutation in the CEP290 Gene
Malattia
Tipo di malattia
Amaurosi congenita di Leber
Tipo di paziente
Adulti
Bambini
Inclusione/Esclusione
Finanziamento
Industria
Membri coinvolti
Principali investigatori
Pr Bart LEROY
Rappresentante
Belgio
Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti per ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Capogruppo di lavoro
Pr Isabelle Audo
Rappresentante
Francia
Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare di neuro-oftalmologia (WG2), Malattie rare di oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8 ), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
PD Dr. Markus Preising
Rappresentante
Germania
Oftalmologia pediatrica Malattie rare (WG3), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Pr Katarina Stingl
Rappresentante
Germania
Gruppi di pazienti e vita quotidiana per ipovedenti (TWG5), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Capogruppo di lavoro
Pr Carel HOYNG
Rappresentante
Olanda
Diagnostica genetica (TWG6), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Sito di indagine da parte di un membro dell'ERN EYE
HCP: investigatori principali
Ghent University Hospital, Ghent, Belgium
Adress
Corneel Heymanslaan 10
9000 Ghent
Belgium
RÉFÉRET National Hospital of Ophthalmology of Quinze-Vingts, Paris, France
Adress
28 Rue de Charenton
75012 Paris
France
Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Gießen, Germany
Adress
Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde Friedrichstr. 18
35392 Gießen
Germany
Klinikum der Universität München, Germany
Adress
Mathildenstraße 8
80336 Munich
Germany
Centre for Ophthalmology, University Eye Hospital, Tübingen, Germany
Adress
Department für Augenheilkunde Tübingen Forschungsinstitut für Augenheilkunde Elfriede-Aulhorn-Str. 7
72076 Tübingen
Germany
Radboud university medical center, Nijmegen, Netherlands
Adress
Geert Grooteplein Zuid 10
6525 GA Nijmegen
Netherlands