Test clinico
NCT03140969 Completato
Studio per valutare QR-110 in soggetti con amaurosi congenita di Leber (LCA) dovuta alla mutazione c.2991+1655A>G (p.Cys998X) nel gene CEP290
Study to Evaluate QR-110 in Subjects With Leber’s Congenital Amaurosis (LCA) Due to the c.2991+1655A>G Mutation (p.Cys998X) in the CEP290 Gene.
Malattia
Tipo di malattia
Studi clinici pediatrici
Riconoscimento dei farmaci orfani
NA
Tipo di paziente
Adulto
Bambini
Inclusione/Esclusione
Finanziamento
industria
Membri coinvolti
Principali investigatori
Pr Bart LEROY
Rappresentante
Belgio
Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti per ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Capogruppo di lavoro
Altri investigatori
Pr Elfride DE BAERE
Sostituire
Belgio
Diagnostica genetica (TWG6), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Capogruppo di lavoro
Sito di indagine da parte di un membro dell'ERN EYE
HCP: investigatori principali
Ghent University Hospital, Ghent, Belgium
Adress
Corneel Heymanslaan 10
9000 Ghent
Belgium