SOLSTICE

Test clinico

NCT03584165 Non reclutare

SOLSTICE

A Long-term Follow-up Study to Evaluate the Safety and efficacy of Retinal Gene Therapy in Subjects with choroideremia treated previously with Adeno-Associated Viral Vector Encoding Rab Escort Protein-1 (AAV2-REP1) in an Antecedent Study.

Fase 3

interventistica

Malattia

Tipo di malattia

Coroideremia

Riconoscimento dei farmaci orfani

Tipo di paziente

Corsi

Bambini

Inclusione/Esclusione

Data di apertura

01/01/2017

Data di chiusura

04/06/2026

Criterio di inclusione :

altro

Criteri di esclusione :

altro

Finanziamento

industria

Membri coinvolti

Principali investigatori

Dr Florian Gekeler

Germania

Altri investigatori

Prof. Dr. med. Karl Ulrich Bartz-Schmidt

Sostituire

Germania

Dr Susanne KOHL

Sostituire

Germania

Diagnostica genetica (TWG6), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Capogruppo di lavoro

Pr Katarina Stingl

Rappresentante

Germania

Gruppi di pazienti e vita quotidiana per ipovedenti (TWG5), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Capogruppo di lavoro

Dr Philipp Herrmann

Sostituire

Germania

CPMS e medicina digitale (TWG10), Diagnostica genetica (TWG6), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Pr Michael LARSEN

Rappresentante

Danmark

Malattie rare neuro-oftalmiche (WG2), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Capogruppo di lavoro

Pr Isabelle MEUNIER

Rappresentante

Francia

Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Dr Joni Turunen

Rappresentante

Finlandia

Diagnostica genetica (TWG6), Oftalmologia pediatrica Malattie rare (WG3), Ricerca (TWG8)

Pr Frank Holz

Rappresentante

Germania

Pr Isabelle Audo

Rappresentante

Francia

Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare di neuro-oftalmologia (WG2), Malattie rare di oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8 ), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Pr Frans Cremers

Olanda

Diagnostica genetica (TWG6), Malattie rare neuro-oftalmologiche (WG2), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)