Sperimentazione di terapia genica per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti del gene RPGR

Test clinico

NCT04671433 Attivo, non reclutante

Phase 3 Randomized, Controlled Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Fase 3

interventistica

Malattia

Tipo di malattia

Malattia retinica ereditaria

Retinite pigmentosa

Tipo di paziente

Corsi

Bambini

Inclusione/Esclusione

Data di apertura

04/12/2020

Data di chiusura

20/09/2024

Criterio di inclusione :

altro

Criteri di esclusione :

altro

Finanziamento

tour privati

Membri coinvolti

Altri investigatori

Pr Bart LEROY

Rappresentante

Belgio

Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti per ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Capogruppo di lavoro

Pr Michael LARSEN

Rappresentante

Danmark

Malattie rare neuro-oftalmiche (WG2), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Capogruppo di lavoro

Pr Isabelle Audo

Rappresentante

Francia

Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare di neuro-oftalmologia (WG2), Malattie rare di oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8 ), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Dr Giacomo Maria Bacci

Sostituire

Italia

Malattie rare dell'occhio del segmento anteriore (WG4), Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti per ipovedenti (TWG5), Malattie rare dell'oftalmologia pediatrica (WG3), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Pr Francesca Simonelli

Rappresentante

Italia

Diagnostica genetica (TWG6), Integrazione nazionale (TWG9), Registri ed epidemiologia (TWG7), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Pr Carlo Traverso

Rappresentante

Italia

Pr Luca Rossetti

Rappresentante

Italia

Pr Camiel BOON

Rappresentante

Olanda

Malattie rare dell'occhio del segmento anteriore (WG4), Diagnostica genetica (TWG6), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare dell'oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)

Capogruppo di lavoro