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Studio di follow-up sulla terapia genica per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti del gene RPGR

In questa pagina

Test clinico

NCT04794101 Attivo, non reclutante
Studio di follow-up sulla terapia genica per il trattamento della retinite pigmentosa legata all'X associata a varianti del gene RPGR

Phase 3 Follow-up Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Variants in the RPGR Gene

Fase 3
interventistica

Malattia

Tipo di malattia

Malattia retinica ereditaria

Retinite pigmentosa

Riconoscimento dei farmaci orfani

Tipo di paziente

Adulto

Bambini

Inclusione/Esclusione

Data di apertura

04/12/2020

Data di chiusura

20/09/2029

Criterio di inclusione :

Più

Criteri di esclusione :

Più

Finanziamento

Industria

Membri coinvolti

Principali investigatori

Pr Isabelle Audo

Rappresentante

Francia

Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare di neuro-oftalmologia (WG2), Malattie rare di oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8 ), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
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Altri investigatori

Pr Bart LEROY

Rappresentante

Belgio

Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti per ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Capogruppo di lavoro
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Pr Michael LARSEN

Rappresentante

Danmark

Malattie rare neuro-oftalmiche (WG2), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Capogruppo di lavoro
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Pr Isabelle Audo

Rappresentante

Francia

Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti ipovedenti (TWG5), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare di neuro-oftalmologia (WG2), Malattie rare di oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8 ), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
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Dr Giacomo Maria Bacci

Sostituire

Italia

Malattie rare dell'occhio del segmento anteriore (WG4), Diagnostica genetica (TWG6), Vita quotidiana e gruppi di pazienti per ipovedenti (TWG5), Malattie rare dell'oftalmologia pediatrica (WG3), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
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Pr Francesca Simonelli

Rappresentante

Italia

Diagnostica genetica (TWG6), Integrazione nazionale (TWG9), Registri ed epidemiologia (TWG7), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
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Pr Camiel BOON

Rappresentante

Olanda

Malattie rare dell'occhio del segmento anteriore (WG4), Diagnostica genetica (TWG6), Integrazione nazionale (TWG9), Malattie rare dell'oftalmologia pediatrica (WG3), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
Capogruppo di lavoro
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Pr Carel HOYNG

Rappresentante

Olanda

Diagnostica genetica (TWG6), Registri ed epidemiologia (TWG7), Ricerca (TWG8), Malattie rare dell'occhio della retina (WG1)
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Sito di indagine da parte di un membro dell'ERN EYE

HCP: investigatori principali